人生就是博

近日，人生就是博医药子公司北京盛迪医药有限公司收到国家药监局下发的《受理通知书》，公司1类创新药血管生成素样蛋白3（ANGPTL3）全人源单克隆抗体SHR-1918注射液的药品上市许可申请获受理且被纳入优先审评程序，适应症为：治疗成人和12岁及以上的未成年人纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者，有望为这一罕见病治疗带来新选择。

关于SHR-1918临床研究

SHR-1918注射液目前已完成两项针对HoFH患者的临床试验：SHR-1918-202 研究和SHR-1918-301 研究，均由中南大学湘雅二医院彭道泉教授牵头开展，全面评估了药物的有效性和安全性。

SHR-1918-202研究是在成人HoFH患者开展的一项Ⅱ期多中心、单臂试验。其相关成果已发表于《美国医学会心脏病学杂志》^[1]，研究结果显示，每4周一次皮下注射600mg SHR-1918，血清低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）平均降幅达59.1%，绝对降幅达6.6mmol/L，可为HoFH受试者带来显著且持续的LDL-C水平降低，并具有良好的安全性及耐受性。SHR-1918-301研究是一项在年龄≥12岁的HoFH患者中开展的随机、双盲、安慰剂对照的Ⅲ期临床试验，全国16家临床研究中心共同参与。研究结果显示，降脂疗效特征与SHR-1918-202研究结果高度一致，且安全性良好，有望为HoFH患者提供一种高效、便捷的新型治疗选择^[2]。

关于纯合子家族性高胆固醇血症

纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）是一种罕见且危及生命的常染色体显性遗传病，因低密度脂蛋白（LDL）代谢相关基因发生致病性突变，患者血清LDL-C显著升高（通常>13 mmol/L），常伴随广泛的黄色瘤以及早发性动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）。该疾病进展快，如不进行治疗，多数患者20岁前可进展为ASCVD，寿命一般不超过30岁^[3]。因其发病率/患病率低，已被纳入2018年5月发布的《第一批罕见病目录》。现有的HoFH治疗药物中，多数药物的降脂机制依赖LDL受体，对不同基因突变类型患者的疗效差异显著，LDL受体两个等位基因均突变型患者治疗反应尤其欠佳，因此仍存在巨大未被满足的临床需求。

关于SHR-1918注射液

SHR-1918注射液是公司自主研发的全人源抗ANGPTL3单克隆抗体，通过抑制ANGPTL3的活性，从而降低血清中的甘油三酯（TG）和LDL-C水平。LDL-C和TG是ASCVD发生、发展的重要风险因素。ANGPTL3在调节脂质代谢中扮演着重要角色，能够通过抑制脂蛋白酶和内皮脂肪酶，减少TG和LDL-C的清除。SHR-1918用于治疗HoFH已于2024年9月被国家药品监督管理局药品审评中心纳入突破性治疗品种名单。此外，SHR-1918注射液用于混合型高脂血症、高甘油三酯血症患者的临床研究也正在进行中。

什么是优先审评审批？

药品上市许可优先审评审批是国家为鼓励研究和创制新药、解决临床急需短缺药品等而设立的药品快速上市通道。2020年7月，国家药品监督管理局发布《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》，明确列出六大类情况可申请适用优先审评审批，包括具有明显临床价值的临床急需短缺药品、突破性治疗药物、附条件批准、儿童用药等情形都可通过优先审评审批程序来加快审评、审批。HoFH已被纳入国家《第一批罕见病目录》，SHR-1918注射液纳入优先审评的依据符合《药品上市许可优先审评审批工作程序（试行）》适用范围要求。优先审评审批的适用对象虽然经过多次变革，但万变不离其宗的是该程序始终坚持以患者为中心，以临床价值为导向。近年来，越来越多的重磅创新产品通过这一“绿色通道”加快了上市进程。

参考文献：

[1] Peng D, Wang L, et al, Anti-ANGPTL3 Antibody SHR-1918 for Homozygous Familial Hypercholesterolemia: A Nonrandomized Clinical Trial. JAMA Cardiol. 2026 Jan 7:e254878.

[2] 根据研究资料整理.

[3] 中华医学会心血管病学分会动脉粥样硬化及冠心病学组, 中华心血管病杂志编辑委员会. 家族性高胆固醇血症筛查与诊治中国专家共识[J]. 中华心血管病杂志, 2018(2).

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2. 人生就是博医药不推荐任何未被批准的药品、适应症的使用。